慢性病作为全球健康的首要挑战，造成了重大健康威胁。然而，随着药物研发和新治疗手段的不断创新，慢性病预防和管理的效果逐步显现。这些进步正在改善患者健康状况，减少未来对高价干预措施的需求，并为患者过上更健康生活提供了更多可能。
🔹慢性病导致全球每年4100万死亡，威胁持续加剧🔹
慢性病是全球主要的死亡原因。世界卫生组织（WHO）的数据显示，慢性病每年导致4100万例死亡，占全球死亡总数的74%，其中，心血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病以及糖尿病是导致死亡人数最多的慢性病。与急性病通常需要短期治疗不同，慢性病往往需要长期甚至终生治疗，因此，它是医疗支出持续增长的关键因素，并且可能显著影响患者的生活质量。
中国的慢性病形势同样严峻，中国的心脑血管疾病、癌症等慢性病的发病率呈上升趋势，慢性病相关死亡占居民总死亡比例的80%以上。为应对慢性病带来的挑战，中国政府发布了《中国防治慢性病中长期规划（2017—2025年）》，目标在2025年之前，将30至70岁人群因心脑血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病和糖尿病导致的过早死亡率较2015年降低20%。
慢性病的治疗至关重要，但我们是否能够及早、有效对慢性病进行预防性治疗？生物制药的持续创新，正是解决之道。
在最新发布的《慢性病预防治疗：2024药物开发报告》（下称《报告》）中，PhRMA对美国慢性病相关药物和疫苗的开发进展进行了全面的年度总结与展望。
《报告》指出，基于生物制药创新的预防性药物开发，不仅能够有效降低疾病风险，还能减轻患者和社会的双重负担。
🔹预防性治疗：控制慢性病的起点🔹
慢性病的预防性治疗是指能够预防、避免疾病或减缓其发展的治疗方法。通过减少慢性疾病及并发症，预防性治疗有助于降低医疗成本、改善健康状况、减轻疾病负担，进而提升人们的生活质量。报告中提及的预防性治疗方法案例包括：
- SGLT2 抑制剂：在美国获批用于治疗糖尿病，并可降低心血管疾病的死亡和住院风险，减少肾病等并发症的发生。一项研究显示，与安慰剂相比，SGLT2 抑制剂可将主要不良心血管事件（如心肌梗死、中风或心血管死亡）的风险降低 11%，并将因心力衰竭住院或心血管死亡的风险降低 23%。
- PCSK9 抑制剂：这类降胆固醇药物有效预防心肌梗死、中风等心血管疾病。研究表明，PCSK9 抑制剂能将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低 60%，并显著减少心血管事件的发生。
- 他汀类药物：自 20 世纪 80 年代问世以来，他汀类药物有效降低 LDL-C 水平（高达 60%），并减少与高甘油三酯血症相关的风险。
- 一种偏头痛预防药物：部分患者使用该药物后，每月偏头痛天数减少 75% 以上，甚至完全摆脱偏头痛困扰。
- GLP-1 激动剂：在美国已获批准用于治疗肥胖症并降低心血管不良事件的风险。该药物在标准治疗基础上，能使主要心血管事件风险降低 20%，心血管死亡风险降低 15%，总体死亡风险降低 19%。
🔹1181种预防性慢性病药物进入研发，覆盖多个疾病领域🔹
研究人员正孜孜不倦地开发未来的预防性疗法，从预防癌症的疫苗到修复导致疾病的基因缺陷的细胞和基因疗法不一而足。《报告》显示，在美国共有1181种针对慢性病的预防性药物正在开发当中。这些药物覆盖心脏病、癌症、阿尔茨海默病等多种重大疾病，为全球患者带来了新的希望。
正在研发中的一些预防性疗法：
- 一种单克隆抗体（mAb）正在开发中，用于减少严重哮喘患者的哮喘发作，特别是那些伴有2型炎症的患者。该药物通过抑制 IL-5 蛋白的作用显著减少哮喘发作。在临床试验中，与安慰剂相比，该药物在 52 周内大幅减少疾病恶化。
- 一种用于治疗轻度阿尔茨海默病的淀粉样β蛋白抑制剂正在进行批准后研究，作为治疗临床前阿尔茨海默病的药物（大脑发生变化但尚未出现症状的疾病阶段）。
- 一种口服PCSK9抑制剂正在开发中，用于降低低密度脂蛋白（LDL）胆固醇（俗称“坏胆固醇”）。目前，已批准的PCSK9抑制剂都是注射药物。
- 一种GLP-1 激动剂的新适应症正在开发中，除了用于糖尿病和肥胖，该药物还在研究中显示可降低慢性肾病患者的疾病进展风险。
- 一种已获批准用于改善2型糖尿病和肥胖患者血糖控制的药物，目前正在研究用于肥胖并伴有射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）成人患者。在临床试验中，与安慰剂相比，该药物将心力衰竭事件的风险降低了38%。此外，它还使临床试验的参与者体重减轻，显著改善其症状。
- 一种因子XIa（FXIa）抑制剂正在开发中，用于预防在曾经中风或处于高风险的短暂性脑缺血发作（TIA）患者中发生继发性缺血性中风。FXIa抑制剂可能在保持身体应对出血事件能力的同时，减少血栓的形成。
慢性病的预防和治疗需要持续的创新，同时也需要政策的支持和资源的投入。《报告》表明，预防性治疗在减轻医疗负担、提升患者生活质量方面的潜力巨大。
药物研发不仅是科学的进步，更是对患者及社会的承诺。通过更高效的预防手段和药物，我们能够改变慢性病的健康轨迹，帮助患者过上更长寿、更健康、更有活力的生活。
